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摩根健康会:基因疗法治罕见病进展怎样?
世界最大的健康投资会议上,Serepta公司展现了基因疗法的进展。如果有一句话来概括,就是:已在路上,边走边唱。


图片来源:公司官网

本文转载自“健点子ihealth”。

1月7日召开的摩根健康会,一年一度,有上千名投资人和药企的高管参加,可谓济济一堂,人头攒动,小编参加了两届,从会场酒店的一楼到主会场的三楼,光走楼梯都需要交通管制,可谓奇观。

今年是第39届摩根会,开场的7日,第一天Serepta公司就开始了一个讲演,其中介绍了最新基因疗法的进展。

如果大家还记得,Serapta是第一个上市进行性肌营养不良的新药的公司,公司正在积极进行基因疗法,利用微营养不良蛋白治疗杜氏肌营养不良(DMD)的临床试验。

目前,已经有4名孩子接受了治疗,目标是24名患者参加临床试验。

这个疗法利用AAVrh74来做载体,初期的结果显示,可以运送到所有肌肉类型,包括心脏。一些初期的积极的效果包括:

极大地提高了杜氏肌营养不良症的年轻男孩的肌肉功能。接受治疗的男孩可以从地面坐起, 爬楼梯, 重复这些动作。

在之前的研究结果中,接受治疗的DMD患者的肌酐激酶(CK)水平下降了87%,肌肉激酶水平是肌肉被破坏的指标。

经过四名患者的基因治疗后,肌酐激酶的平均下降为78%。

因为在试验用的药物中发现质例子片段,监管部门FDA在2018年夏天时,暂停了这个试验。

直到9月25日,才获得了FDA的批准,重新开始治疗患者。

Sarepta 位于马萨诸塞州剑桥,试验在位于俄亥俄州哥伦布市的全国儿童医院中进行。

基因疗法的最大障碍仍是生产设施和能力,其中作为载体的腺相关病毒(AAV)的能力等。Serepta公司也不例外,除了自身的设施外,已经和三家细胞和基因的生产供应商合作。

公司希望与监管部门会面, 以便设计一项试验研究, 将这个基因治疗与对照组进行比较。

在去年第四季度和监管部门FDA进行了沟通后,Serepta表示,希望在2019年开始一个确认性研究,而且从目前采用研究用基因转为使用商业用基因。

这样做的好处在于,可以提高基因生产能力,供更多的患者使用。

公司最后表示,根据临床研究的积极数据, 在 2 0 2 0 年底前推出这个基因疗法仍是可能的。

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