15年来首款!诺华多发性硬化症新药获批上市
药明康德 · 2019/03/28
诺华公司宣布美国FDA批准其开发的Mayzent上市,用于治疗复发型多发性硬化症(RMS)成年患者,其中包括活跃的继发进展型疾病,复发缓解型疾病和临床孤立综合征。

本文转载自“药明康德”。

昨日,诺华公司宣布美国FDA批准其开发的Mayzent(siponimod)上市,用于治疗复发型多发性硬化症(RMS)成年患者,其中包括活跃的继发进展型疾病(active SPMS),复发缓解型疾病(RRMS)和临床孤立综合征(CIS)。值得注意的是,这是15年来第一款针对活跃的SPMS的获批口服疗法。


多发性硬化症(MS)是一种慢性炎症性自身免疫疾病,患者的免疫系统攻击保护神经的髓鞘,导致大脑与身体其它部位的信息交流受阻。大多数患者在20-40岁之间第一次出现症状。MS是青壮年中造成神经性残疾的最常见原因之一,在女性中发病率高于男性。全球有大约230万患者受到MS的困扰,其中3-5%为儿童或青少年。

对于大多数患者来说,多发性硬化症的最初形态为RRMS,患者在症状加剧的发作期之后出现缓解期。患者的残疾在缓解期中也得到恢复,然而这些缓解可能并不完全,导致患者仍然保留一定程度上的残留残疾。接近80%的RRMS患者随着疾病的进展,会转化为SPMS。在这类患者中,残疾的进展不再因为出现缓解期而获得缓解。


▲继发进展型多发性硬化症简介(图片来源:参考资料[3])

诺华公司开发的Mayzent是一种对S1P受体特定亚型具有高度选择性的调控剂。它能够有选择性地与S1P1和S1P5受体亚型结合。与淋巴细胞表面表达的S1P1受体亚型结合时,它可以防止淋巴细胞进入MS患者的中枢神经系统(CNS),从而降低炎症反应。Mayzent也可以进入CNS,与CNS中少突胶质细胞和星形胶质细胞表面的S1P5和S1P1受体亚型相结合,从而达到促进髓鞘再生和防止炎症的效果。临床前研究表明,这一药物可以防止神经突触出现神经退行性病变。它具有改变疾病进程的潜力。


▲Siponimod的分子结构式(图片来源:Vaccinationist [Public domain])

这一批准是基于Mayzent在名为EXPAND的随机双盲,含安慰剂对照的3期临床试验中的表现。参加这些试验的患者群属于典型的SPMS患者,他们已经受MS困扰接近16年,超过50%的患者的中位扩展残疾状态量表(EDSS)平均评分为6,需要依靠助行器行走。与安慰剂相比,Mayzent显著降低了3个月后的确认残疾进展风险(CDP),与安慰剂相比风险降低21%(p=0.013)。而且Mayzent显著延迟了6个月CDP风险,与安慰剂相比风险降低26%(p=0.0058)。同时Mayzent将患者年复发率降低55%。

诺华将致力于将这款新药带给全世界的MS患者,该公司计划在今年晚些时候在美国以外的其它地区递交监管申请。我们预祝这款创新疗法能够为更多MS患者造福。

参考资料:

[1] FDA approves new oral drug to treat multiple sclerosis. Retrieved March 26, 2019

[2] Novartis announces FDA and EMA filing acceptance of siponimod, the first and only drug shown to meaningfully delay disability progression in typical SPMS patients. Retrieved March 26, 2019

[3] Novartis receives FDA approval for Mayzent® (siponimod), the first oral drug to treat secondary progressive MS with active disease. Retrieved March 27, 2019


所有文章仅代表作者观点,不代表本站立场。如若转载请联系原作者。
  • 2019/07/19
    近日,联合国艾滋病规划署发布《全球艾滋病最新情况——以社区为中心》报告。数据显示,2018,年估计全球艾滋病病毒感染者3790万人,约62%的感染人群正在接受治疗,约53%的感染者病毒得到抑制、生存状态良好且避免了病毒传播。
  • 2019/07/19
    2019年11月7日-8日,第七届中国核酸国际论坛(CNAF)将在中国•广州科学城奉献一场高水平的国际学术盛宴,本届组委会邀请到包括多位诺贝尔奖得主、顶尖科学家以及核酸药创制领域的杰出代表等众多国际级的报告嘉宾,分享当今全球范围内最新的核酸科学、技术及产业化进展。
  • 2019/07/19
    辽宁各类各级医疗机构将全面实施国家基本药物制度,其中基层医疗卫生机构的基本药物配备使用比例将超过80%,以期有效缓解群众“看病贵”问题。  
查看更多
发表评论 我在frontend\modules\comment\widgets\views\文件夹下面 test